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基因治療罕見心肌病獲進(jìn)展 或改變無藥可用局面?

【基因治療罕見心肌病獲進(jìn)展】·在兩項臨床試驗中,美國Lexeo Therapeutics公司的弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)(Friedreich Ataxia,F(xiàn)A)心肌病基因療法LX2006耐受性良好,沒有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件,心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善。但對患者生活的影響仍需進(jìn)一步評估。

當(dāng)?shù)貢r間2024年7月15日,美國Lexeo Therapeutics公司宣布其弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)(Friedreich Ataxia,F(xiàn)A)心肌病基因療法LX2006的最新進(jìn)展:在一項1/2期臨床試驗和一項美國威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院(Weill Cornell Medicine)研究者發(fā)起的 1a期臨床試驗中,LX2006耐受性良好,沒有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件,心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善,而且這些改善隨著時間的推移而增加。

弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)是一種遺傳性、進(jìn)行性、退行性多系統(tǒng)疾病,由FXN基因突變引起,這種突變會破壞frataxin蛋白的正常產(chǎn)生,而frataxin蛋白對細(xì)胞內(nèi)線粒體的功能和心臟功能的維持至關(guān)重要,其缺失會導(dǎo)致周圍神經(jīng)和大腦中控制運(yùn)動和平衡的部分受損,從而導(dǎo)致神經(jīng)系統(tǒng)相關(guān)癥狀,包括肌肉協(xié)調(diào)受損或共濟(jì)失調(diào),這些癥狀會隨著時間的推移而惡化。隨著病情的進(jìn)展,患者通常會出現(xiàn)各種心臟疾病,包括心肌增厚或肥厚性心肌病和心律失常。

2024年2月28日,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)首款用于治療16歲以上弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)的處方藥Skyclarys,但目前全球尚無治療弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)心肌病的藥物。

據(jù)Lexeo公司公告,LX2006是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因治療候選藥物,靜脈注射治療弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)心肌病。它可以遞送功能性frataxin基因,促進(jìn)frataxin蛋白的表達(dá)并恢復(fù)心肌細(xì)胞中的線粒體功能。

此次公布的數(shù)據(jù)包括8名參與者的記錄,研究者對他們進(jìn)行了至少6個月的隨訪。數(shù)據(jù)顯示,可評估的患者中,F(xiàn)XN蛋白的表達(dá)水平有所提高。研究開始時,有4名受試者的左心室質(zhì)量指數(shù)(left ventricular mass index,LVMI)升高,其中3名受試者的左心室質(zhì)量指數(shù)(一種預(yù)測心臟病發(fā)病率和死亡率的指標(biāo),小于50%為正常值)在12個月時減少了超過10%。研究者還觀察到側(cè)壁增厚(心臟功能不全的早期指標(biāo))減退的現(xiàn)象,心肌損傷的生物標(biāo)志物也有所減少。

2024年4月,Lexeo公司公告稱,F(xiàn)DA已授予LX2006治療FA心肌病的罕見兒科疾病資格、快速通道資格和孤兒藥資格。

據(jù)生物醫(yī)藥行業(yè)媒體Fierce Biotech報道,Lexeo公司嘗試通過VO2 max來評估該藥物對患者生活的影響。VO2 max指運(yùn)動過程中身體能夠吸收和使用的最大氧氣量,是衡量心肺適能的指標(biāo)。數(shù)據(jù)顯示,8名參與者中有3名的峰值VO2無法達(dá)到可靠解讀的水平,其他5名受試者的該值在6個月后平均改善了1%,12個月后平均改善了4%。Lexeo將繼續(xù)在研究中評估峰值VO2,并正在探索其他可能對患者群體更有用的心肺運(yùn)動測試方法。

這些數(shù)據(jù)意味著支持LX2006的證據(jù)僅來自心臟評估。Lexeo表示,有藥物因LVMI或轉(zhuǎn)基因表達(dá)而獲得批準(zhǔn)的先例。根據(jù)這些結(jié)果,Lexeo計劃加速該療法開發(fā),包含與監(jiān)管單位討論關(guān)鍵試驗的設(shè)計與申請潛在的加速批準(zhǔn)。

Fierce Biotech報道稱,Skyclarys僅在神經(jīng)學(xué)指標(biāo)上顯示療效,而LX2006針對心臟指標(biāo),這使二者有所區(qū)別,但未來幾年市場可能會變得更具競爭性。Voyager Therapeutics和 Neurocrine Biosciences正在研究FXN基因療法,Solid Biosciences和Lacerta Therapeutics也在進(jìn)行基因治療,而Prime Medicine和Tune Therapeutics則有早期的基因編輯項目。實習(xí)生 王嘉寧 澎湃新聞記者 曹年潤

參考資料:

1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/lexeo-links-gene-therapy-improvements-rare-heart-disease-disappoints-investors

2.https://www.lexeotx.com/programs/cardiac-programs/friedreichs-ataxia/

3.https://ir.lexeotx.com/news-releases/news-release-details/lexeo-therapeutics-announces-positive-interim-phase-12-clinical

責(zé)任編輯:李海嘯

 
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